顺义区罕见病产学研协同创新、医药健康产业提质升级再获标志性成果！北京大学第三医院（以下简称“北医三院”）联合首都机场临空经济区企业北京安龙生物医药有限公司共建的“神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室”获批。实验室将打通“临床诊疗-基础科研-新药研发-落地量产”全链条，补齐国内罕见病原研药短缺、科研成果转化迟缓产业短板

　　北医三院是国内神经系统罕见病诊疗标杆，拥有全国规模领先的罕见病专病患者队列、全周期随访数据库与临床样本资源，可精准对接国内病患真实诊疗需求，明确新药研发方向。安龙生物是区内专精特新高新技术企业，深耕AAV（腺相关病毒）基因治疗、小核酸创新药物赛道，手握自主知识产权核心研发平台，多个罕见病在研新药正稳步推进临床试验。

　　双方强强联合，精准聚焦肌萎缩侧索硬化、腓骨肌萎缩症等高发神经系统罕见病的诊疗痛点，将顶尖临床医学资源导入首都机场临空经济区产业沃土，将实现临床需求就地转化、创新药就近落地，最大化释放产学研协同效能。下一步，安龙生物与北医三院将持续深耕神经系统罕见病原创疗法攻关，加快在研基因药、小核酸药物研发落地进程，依托先行区优势，推动创新药快速进入国内临床应用，切实缓解罕见病患者“缺医少药”困境。

　　首都机场临空经济区正加快建设全国唯一的罕见病药品保障先行区，已构建“研发孵化-保税仓储-跨境进口-临床应用”全链条罕见病产业体系，叠加区级医药健康专项扶持政策、临空产业基金赋能、空港生物医药产业园配套支撑，持续吸引顶尖医疗机构、创新药企、科研平台集聚发展。

　　“我们将持续用好先行区政策，深化与北医三院、友谊医院等全国顶尖医疗机构的战略合作，加快引进优质科创项目、生物医药头部企业，打造国内领先的罕见病创新诊疗与成果转化高地，以生命健康新质生产力助力区域产业高质量发展。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。